판정 No. 1625 · 검색일 2026-07-24 · 방법론 v0.6
마랄릭시바트,
알라질증후군 소아의 담즙정체성 가려움 완화 정말 도움이 될까?
30초 요약
D
근거 등급 D · 38점 · 안전성 주의: 설사·복통·구토, 간검사 이상과 지용성 비타민 결핍 악화가 가능해 정기 모니터링이 필요하다.
가려움은 완화될 수 있지만 근거가 매우 작고 앞선 시험과 상충합니다
연구가
보여주는 것마랄릭시바트는 D다. ICONIC은 31명 등록 후 18주 공개치료를 거쳐 29명이 철회기에 들어갔지만 공식 mITT 1차분석은 담즙산 반응자 15명(마랄릭시바트 5명·위약 10명)뿐이었다. washout도 없고 1차종점은 가려움이 아니라 혈청 담즙산 변화였으며 앞선 대조시험 두 건도 1차종점에 실패했으므로 D 38점이다.
보여주는 것마랄릭시바트는 D다. ICONIC은 31명 등록 후 18주 공개치료를 거쳐 29명이 철회기에 들어갔지만 공식 mITT 1차분석은 담즙산 반응자 15명(마랄릭시바트 5명·위약 10명)뿐이었다. washout도 없고 1차종점은 가려움이 아니라 혈청 담즙산 변화였으며 앞선 대조시험 두 건도 1차종점에 실패했으므로 D 38점이다.
광고가
말하는 것혈청 담즙산 감소나 가려움 완화를 질병치유·간이식 회피·생존연장으로 확대하면 안 된다. 가려움 개선 근거도 소규모 철회설계와 상충성을 함께 밝혀야 한다.
말하는 것혈청 담즙산 감소나 가려움 완화를 질병치유·간이식 회피·생존연장으로 확대하면 안 된다. 가려움 개선 근거도 소규모 철회설계와 상충성을 함께 밝혀야 한다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 마랄릭시바트는 장의 회장 담즙산수송체를 억제하는 경구 처방약이며 알라질증후군의 담즙정체성 가려움에 사용된다.
- 경구액은 연령과 체중에 따라 단계적으로 증량하며 정확한 용량은 최신 제품설명서와 전문의 지시에 따른다.
- 설사·복통·구토와 간검사 이상이 생길 수 있어 증상과 간기능을 추적해야 한다.
- 비타민 A·D·E·K 같은 지용성 비타민 결핍이 악화될 수 있어 치료 전과 치료 중 수치와 INR을 모니터링한다.
Gap Measurement · 판정 1625 · D 38점
연구들이 실제로 보여주는 것
ICONIC은 31명에게 18주 공개치료를 한 뒤 29명이 4주 철회기에 진입한 enrichment 시험이지만, 공식 mITT 1차분석은 공개치료 담즙산 반응자 15명(마랄릭시바트 5명·위약 10명)만 포함했다. washout은 없었다. 1차종점은 가려움이 아니라 혈청 담즙산 변화라는 대리지표였다. 앞선 대조시험 두 건은 1차종점에 실패했고 임상사건 이득은 입증되지 않았다.
왜 D(38점)로 분류했나
공개치료 반응자 15명만의 무 washout 철회분석, 대리지표 1차종점, 앞선 대조시험 두 건의 1차종점 실패를 반영하면 선별된 소규모 시험 하나로 실패를 뒤집을 수 없어 D 38점이다.
반대 견해도 기록합니다. 희귀질환이라 대형 독립시험이 어렵다는 사정은 이해되지만 근거의 불확실성을 없애지는 않는다.
재판정 기록. 교차검증 반영 — 환자중요 가려움 신호를 인정하되 소규모 무작위 철회시험과 앞선 1차분석 실패의 상충성으로 규칙①-ⓒ 적용
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 담즙정체성 가려움 완화 | D | 가려움은 치료목표지만 공식 1차분석은 선별 반응자 15명뿐이고 앞선 대조시험 두 건의 1차종점 실패와 상충한다. |
| 혈청 담즙산 감소 | D | 선별된 공개치료 담즙산 반응자 15명의 철회분석이며 담즙산은 대리지표다. |
| 간이식 회피 등 임상사건 개선 | ? | 무작위시험으로 입증되지 않았다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
이 판정은 코덱스가 초안(문헌조사+인용 실존확인)을 만들고, 코덱스 블라인드 등급과 적대 감사가 교차검증했으며, 방법론 경계규칙 재대입으로 클로드가 총괄 판결했습니다. 등급이 갈린 건은 재판정으로 정리했습니다.
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Gonzales E et al. 2021 ICONIC | 동료심사 원저, 2b상 위약대조 무작위 철회시험과 공개연장 | 31명 등록; 29명 철회기 진입; 공식 mITT 1차분석 15명(마랄릭시바트 5명·위약 10명) | Mirum Pharmaceuticals | 1차: 담즙산 반응자의 4주 철회기 혈청 담즙산 변화 | 1차종점 성공; LS 평균차 −117 μmol/L. 가려움은 양성 2차 증상종점. | 핵심 소규모 철회시험 |
| Shneider BL et al.; Childhood Liver Disease Research Network. 2018 ITCH | 동료심사 원저, 이중맹검 무작위 위약대조시험 | 37명 | Lumena Pharmaceuticals·NIH 네트워크 등 | 1차: 13주 ItchRO 변화 | 사전지정 첫 1차분석 실패; 차이 −0.47(95% CI −1.14~0.20), p=0.16. | 상충하는 직접 RCT |
영수증 — 참고 문헌 2건
인용 2건은 2026-07-24 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
Gonzales E, Hardikar W, Stormon M, et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus (ICONIC): a randomised phase 2 study. Lancet. 2021;398(10311):1581-1592. PMID: 34755627. DOI: 10.1016/S0140-6736(21)01256-3.
31명 ICONIC은 담즙산 1차종점과 가려움 2차종점에서 양성이었다. 깃발: 동료심사 원저지만 제조사 후원 소규모 반응자 철회설계다.
실존확인Shneider BL, Spino C, Kamath BM, et al.; Childhood Liver Disease Research Network. Placebo-Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018;2(10):1184-1198. PMID: 30288474. PMCID: PMC6156750. DOI: 10.1002/hep4.1244.
37명 ITCH의 사전지정 가려움 1차분석은 실패했다. 깃발: 일부 용량의 2차 신호가 있었지만 1차 실패를 대체하지 않는다.
실존확인초안·재작성: 코덱스 (AI) · 검증: 코덱스 블라인드 등급 + 적대 감사 · 총괄: 클로드
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-07-24 · 정정 이력: (없음)
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-07-24 · 정정 이력: (없음)
이 판정 인용하기
[참값] 마랄릭시바트 × 알라질증후군 소아의 담즙정체성 가려움 완화 — 근거등급 D·38점. 인용 2건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/liver/maralixibat-alagille-syndrome-cholestatic-pruritus/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
참값은 정보 제공자입니다. "무엇이 연구로 확인됐고 무엇이 확인되지 않았는지"를 전할 뿐, "먹어라·사라"를 말하지 않습니다. 그 결정은 독자와, 필요하다면 의료·법률 전문가의 몫입니다. 이 판정은 검색일까지 공개된 문헌에 근거하며 새 연구가 나오면 등급은 바뀝니다. 이곳의 어떤 내용도 의학적 조언이 아닙니다.