판정 No. 1627 · 검색일 2026-07-24 · 방법론 v0.6
엘라미프레타이드,
일차성 미토콘드리아 근병증의 보행능력·피로 개선 정말 도움이 될까?
30초 요약
D
근거 등급 D · 28점 · 안전성 주의: 주사부위 반응이 흔하며 장기 안전성은 제한적이다.
초기 신호는 확증 3상에서 재현되지 않았습니다
연구가
보여주는 것엘라미프레타이드는 D다. 3상 MMPOWER-3(n=218)에서 공동 1차종점인 6분보행은 위약 대비 −3.2 m(p=0.69), PMMSA 총피로는 −0.07점(p=0.37)으로 모두 실패했다. nDNA 환자의 사후 하위군 신호는 통합값 실패를 뒤집지 않는다.
보여주는 것엘라미프레타이드는 D다. 3상 MMPOWER-3(n=218)에서 공동 1차종점인 6분보행은 위약 대비 −3.2 m(p=0.69), PMMSA 총피로는 −0.07점(p=0.37)으로 모두 실패했다. nDNA 환자의 사후 하위군 신호는 통합값 실패를 뒤집지 않는다.
광고가
말하는 것미토콘드리아 회복이나 에너지 증진이라는 기전 설명은 확증 3상의 환자 효능 실패를 대신할 수 없다.
말하는 것미토콘드리아 회복이나 에너지 증진이라는 기전 설명은 확증 3상의 환자 효능 실패를 대신할 수 없다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 엘라미프레타이드는 미토콘드리아 내막 카디오리핀을 표적으로 개발된 합성 펩타이드다.
- 일차성 미토콘드리아 근병증에는 1일 피하주사로 연구됐다.
- MMPOWER-3의 보행과 피로 공동 1차종점은 모두 실패했다.
- 주사부위 반응이 흔했고 승인 여부와 적응증은 지역별 최신 규제정보를 확인해야 한다.
Gap Measurement · 판정 1627 · D 28점
연구들이 실제로 보여주는 것
MMPOWER-3는 109명씩 무작위 배정했다. 24주 후 6분보행 차이는 −3.2 m, PMMSA 총피로 차이는 −0.07로 유의하지 않았다. 초기 MMPOWER·MMPOWER-2의 작은 신호는 재현되지 않았다.
왜 D(28점)로 분류했나
대형 3상 통합값이 두 공동 1차종점 모두 실패해 D 28점이다. 사후 하위군으로 상향하지 않았다.
반대 견해도 기록합니다. 하위군 가설은 독립된 사전규정 확증시험에서 검증되기 전에는 효능 근거가 아니다.
재판정 기록. 신규 판정 — 독립 대형 3상에서 공동 1차종점 두 개가 모두 실패했고 사후 하위군은 등급에 반영하지 않음
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 보행능력 개선 | D | 3상 6분보행 무효. |
| 피로 개선 | D | 3상 PMMSA 피로 무효. |
| nDNA 환자 보행·피로 개선 | D | 사후 하위군으로 탐색적이다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
이 판정은 코덱스가 초안(문헌조사+인용 실존확인)을 만들고, 코덱스 블라인드 등급과 적대 감사가 교차검증했으며, 방법론 경계규칙 재대입으로 클로드가 총괄 판결했습니다. 등급이 갈린 건은 재판정으로 정리했습니다.
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Karaa A et al. 2023 (MMPOWER-3) | 무작위 이중맹검 위약대조 3상 | 218명 | Stealth BioTherapeutics | 6분보행·PMMSA 총피로 공동 1차종점 | −3.2 m(p=0.69), −0.07(p=0.37)로 모두 무효. | 핵심 확증 무효 |
| Karaa A et al. 2020 (MMPOWER-2) | 무작위 교차시험 | 30명 | Stealth BioTherapeutics | 보행·피로 | 피로 신호가 있었으나 후속 3상에서 재현 실패. | 초기 탐색근거 |
영수증 — 참고 문헌 2건
인용 2건은 2026-07-24 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Neurology. 2023;101(3):e238-e252. PMID: 37268435. PMCID: PMC10382259. DOI: 10.1212/WNL.0000000000207402.
보행과 피로 공동 1차종점이 모두 실패했다. 깃발: nDNA 결과는 사후 하위군이다.
실존확인Karaa A, Haas R, Goldstein A, Vockley J, Cohen BH. A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2020;11(4):909-918. PMID: 32096613. PMCID: PMC7432581. DOI: 10.1002/jcsm.12559.
소규모 교차시험에서 피로 신호를 보고했다. 깃발: 작고 후속 확증시험에서 재현되지 않았다.
실존확인초안·재작성: 코덱스 (AI) · 검증: 코덱스 블라인드 등급 + 적대 감사 · 총괄: 클로드
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-07-24 · 정정 이력: (없음)
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-07-24 · 정정 이력: (없음)
이 판정 인용하기
[참값] 엘라미프레타이드 × 일차성 미토콘드리아 근병증 보행·피로 개선 — 근거등급 D·28점. 인용 2건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/energy/elamipretide-primary-mitochondrial-myopathy-walking-fatigue/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
참값은 정보 제공자입니다. "무엇이 연구로 확인됐고 무엇이 확인되지 않았는지"를 전할 뿐, "먹어라·사라"를 말하지 않습니다. 그 결정은 독자와, 필요하다면 의료·법률 전문가의 몫입니다. 이 판정은 검색일까지 공개된 문헌에 근거하며 새 연구가 나오면 등급은 바뀝니다. 이곳의 어떤 내용도 의학적 조언이 아닙니다.