파티시란,
유전성 ATTR 아밀로이드증 다발신경병증의 18개월 mNIS+7 신경장애 점수 개선 정말 도움이 될까?
보여주는 것C다. APOLLO에서 18개월 mNIS+7 변화는 파티시란 -6.0점, 위약 +28.0점으로 보정 군간차는 -34.0점(95% CI -39.9~-28.1)이었다. 그러나 1차종점은 신경장애 점수라는 대리지표이고, 제조사 후원 단일시험이며, 18개월 1차종점 자료 결측이 37/225(16.4%)여서 C 50점이다.
말하는 것'신경장애 점수가 좋아졌다'를 '걷고 일하는 능력이 유지됐다'로 바꾸면 안 된다. 국내에서 유전성 ATTR 아밀로이드증은 극희귀질환이라 정확한 환자 수 공개 통계가 제한적이고, 실제 급여 적용과 투여 가능 여부는 산정특례·허가 적응증·전문센터 기준을 별도로 확인해야 한다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 파티시란은 3주마다 정맥주입한 RNA 간섭 치료제다.
- 모든 환자에게 비타민 A 1일 권장량의 경구 보충을 제공했다.
- 주입관련반응은 파티시란 약 20%, 위약 약 10%였고 대부분 경증 또는 중등도였다.
연구들이 실제로 보여주는 것
19개국 44개 기관에서 225명을 2:1로 파티시란 148명, 위약 77명에 배정한 이중눈가림 위약대조 3상시험이다. 배정 방법은 'Patients were randomly assigned, in a 2:1 ratio, by means of the interactive response system'이었다. 환자와 주입 감시·임상평가 연구진은 눈가림됐고, 약을 준비한 비눈가림 인력은 환자 관리와 평가에 관여하지 않았다. 1회 이상 투여한 모든 무작위 환자를 수정 ITT로 분석하고 반복측정 혼합모형을 썼다. 결함 이름: 18개월 1차종점 자료의 상당한 탈락. 목록의 어느 항목인가: 상당한 탈락(>=15%) - 실제 37/225(16.4%)에서 18개월 mNIS+7 자료가 없었다. 회피 가능했는가: 가능했다 - 투여를 중단한 환자에게도 최종 눈가림 평가를 더 완전하게 추적할 수 있었다. 총 200명 미만: 실제 225명으로 해당 없음. 단기(12주 미만): 실제 18개월로 해당 없음. Alnylam Pharmaceuticals가 후원했고 프로토콜·분석·원고 작성에 관여했으며 저자 중 회사 직원이 포함됐다.
왜 C(50점)로 분류했나
1차종점이 mNIS+7 신경장애 점수라는 대리지표라 상한 C이고, 제조사 후원 단일시험과 16.4% 1차종점 결측을 반영해 C 50점이다.
반대 견해도 기록합니다. 삶의 질·10 m 보행속도·수정 BMI의 사전 지정 결과가 모두 임상적으로 같은 방향이었다는 점은 점수만 변한 시험보다 설득력을 높이지만, 하드 임상사건 근거로 바뀌지는 않는다.
재판정 기록. 교차검증 반영 — APOLLO 원문·프로토콜에서 225명 이중눈가림 배정, 18개월 mNIS+7과 사전 2차종점, 결측, Alnylam 후원·직원 저자를 대조
| 종점 | S | 대리지표 — 검사치·영상 등 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
채점표가 도출한 등급과 판정이 같습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 18개월 mNIS+7 신경장애 점수 개선 | C | 보정 군간차 -34.0점(95% CI -39.9~-28.1)이었다. |
| 장기 보행·취업·독립생활 유지 | ? | 보행속도와 삶의 질은 좋아졌지만 이 장기 생활결과 자체를 검정하지 않았다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Adams D 등. 2018 APOLLO | 다국가 이중눈가림 위약대조 무작위 3상시험 | 225명 무작위·투여(파티시란 148, 위약 77); 18개월 mNIS+7 자료 188명 | Alnylam Pharmaceuticals 후원; 회사가 설계·분석·원고에 관여했고 회사 직원 저자 포함 | 18개월 mNIS+7 변화 | -6.0 대 +28.0점, 보정 군간차 -34.0점(95% CI -39.9~-28.1), P<0.001 | 희귀질환에서 큰 이중눈가림 시험이나 대리지표·제조사 단일시험 |
영수증 — 참고 문헌 1건
인용 1건은 2026-08-18 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-08-18 · 정정 이력: (없음)
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[참값] 파티시란은 유전성 ATTR 아밀로이드증 다발신경병증의 신경장애점수에서 이득 — 근거등급 C·50점. 인용 1건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/cognition/patisiran-hattr-polyneuropathy-neurologic-impairment-score/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
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