루마시란의 이득,
제1형 원발성 고옥살산뇨증의 24시간 요중 옥살산 감소 정말 도움이 될까?
보여주는 것C다. ILLUMINATE-A에서 6개월 24시간 요중 옥살산의 기저 대비 변화는 위약 대비 -53.5%p(95% CI -62.3~-44.8)였다. 그러나 이는 검사수치이며 신부전·신결석 감소를 이 시험이 입증한 것은 아니다.
말하는 것이 6개월 시험은 요중 옥살산을 낮췄지만 신부전, 투석, 신장이식, 신결석 같은 실제 사건이 줄었는지에는 답하지 않는다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 루마시란은 HAO1 mRNA를 표적하는 피하주사 siRNA다.
- 2866은 C 50점의 질레베시란, 2865는 C 50점의 기보시란으로 같은 siRNA 계열이지만 질환과 표적은 다르다.
- 2026-08-26 공개 확인 범위에서는 국내 옥슬루모 허가·급여 여부를 확인하지 못했다.
참값 의미 분류코드
후보 색인 · 검토 보류
UNK.lumasiran.UNK.urinary-oxalate-in-primary-hyperoxaluria-type-1.reduce.placebo미확인 > 루마시란 > 미확인 > 제1형 원발성 고옥살산뇨증의 24시간 요중 옥살산 감소 > 감소 주장 > 위약
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연구들이 실제로 보여주는 것
결함 없음. 원문은 39명을 무작위배정한 극희귀 유전질환 시험이라고 보고해 200명 모집은 현실적으로 불가능하므로 소규모를 결함으로 세지 않았다. 네 요건은 원문의 'double-blind', 'placebo-controlled', 'modified intention-to-treat population', 'prespecified primary end point'로 확인된다. 즉 이중눈가림, 위약대조, 배정군 분석, 사전등록 1차종점을 충족해 다른 목록 결함도 없다. Alnylam Pharmaceuticals가 후원했다.
왜 C(54점)로 분류했나
큰 검사수치 변화가 있으나 39명 제조사 단일시험의 대리지표여서 C 54점이다. 목록상 설계 결함은 없다.
반대 견해도 기록합니다. 주사부위반응은 루마시란 38% 대 위약 0%로 보고됐다.
재판정 기록. 원문 검증 — 39명 이중눈가림 위약대조시험의 24시간 요중 옥살산 대리지표
| 종점 | S | 대리지표 — 검사치·영상 등 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
저장된 도출등급과 표시등급이 같습니다 — 현재 재계산·타당성 검증을 뜻하지 않습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 24시간 요중 옥살산 감소 | C | 큰 변화지만 대리지표다. |
| 신부전·신결석 감소 | ? | 6개월 대조시험이 답하지 않았다. |
교차 검증 — AI 조사·Codex 최종 게이트
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| ILLUMINATE-A 2021 | 3상 이중눈가림 위약대조 무작위시험 | 39명 무작위(26/13) | Alnylam Pharmaceuticals | 6개월 24시간 요중 옥살산 배설량의 기저 대비 백분율 변화 | 위약보정 최소제곱평균차 -53.5%p(95% CI -62.3~-44.8) | 핵심 대리지표 근거 |
영수증 — 참고 문헌 1건
인용 1건은 2026-08-26 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
최종 검증·게시 게이트: Codex · 자료 기준일: 2026-08-26 · 정정 이력: (없음)
이 판정 인용하기
[참값] 루마시란의 이득 × 제1형 원발성 고옥살산뇨증 요중 옥살산 감소라는 대리지표 — 근거등급 C·54점. 인용 1건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/general/lumasiran-primary-hyperoxaluria-type-1-urinary-oxalate-reduction/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
참값은 정보 제공자입니다. "무엇이 연구로 확인됐고 무엇이 확인되지 않았는지"를 전할 뿐, "먹어라·사라"를 말하지 않습니다. 그 결정은 독자와, 필요하다면 의료·법률 전문가의 몫입니다. 이 판정은 검색일까지 공개된 문헌에 근거하며 새 연구가 나오면 등급은 바뀝니다. 이곳의 어떤 내용도 의학적 조언이 아닙니다.