판정 No. 2895 · 검색일 2026-08-26 · 방법론 v0.8
루마시란의 이득,
제1형 원발성 고옥살산뇨증의 24시간 요중 옥살산 감소 정말 도움이 될까?
30초 요약
C
근거 등급 C · 54점 · 안전성 주의
요중 옥살산 감소는 확실하지만 신부전·신결석 감소를 직접 입증하지는 않았습니다
대부분 경증의 주사부위반응이 루마시란군 38%, 위약군 0%에서 보고됐다.
연구가
보여주는 것C다. ILLUMINATE-A에서 6개월 24시간 요중 옥살산의 기저 대비 변화는 위약 대비 -53.5%p(95% CI -62.3~-44.8)였다. 그러나 이는 검사수치이며 신부전·신결석 감소를 이 시험이 입증한 것은 아니다.
보여주는 것C다. ILLUMINATE-A에서 6개월 24시간 요중 옥살산의 기저 대비 변화는 위약 대비 -53.5%p(95% CI -62.3~-44.8)였다. 그러나 이는 검사수치이며 신부전·신결석 감소를 이 시험이 입증한 것은 아니다.
광고가
말하는 것이 6개월 시험은 요중 옥살산을 낮췄지만 신부전, 투석, 신장이식, 신결석 같은 실제 사건이 줄었는지에는 답하지 않는다.
말하는 것이 6개월 시험은 요중 옥살산을 낮췄지만 신부전, 투석, 신장이식, 신결석 같은 실제 사건이 줄었는지에는 답하지 않는다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 루마시란은 HAO1 mRNA를 표적하는 피하주사 siRNA다.
- 2866은 C 50점의 질레베시란, 2865는 C 50점의 기보시란으로 같은 siRNA 계열이지만 질환과 표적은 다르다.
- 2026-08-26 공개 확인 범위에서는 국내 옥슬루모 허가·급여 여부를 확인하지 못했다.
Gap Measurement · 판정 2895 · C 54점
연구들이 실제로 보여주는 것
결함 없음. 원문은 39명을 무작위배정한 극희귀 유전질환 시험이라고 보고해 200명 모집은 현실적으로 불가능하므로 소규모를 결함으로 세지 않았다. 네 요건은 원문의 'double-blind', 'placebo-controlled', 'modified intention-to-treat population', 'prespecified primary end point'로 확인된다. 즉 이중눈가림, 위약대조, 배정군 분석, 사전등록 1차종점을 충족해 다른 목록 결함도 없다. Alnylam Pharmaceuticals가 후원했다.
왜 C(54점)로 분류했나
큰 검사수치 변화가 있으나 39명 제조사 단일시험의 대리지표여서 C 54점이다. 목록상 설계 결함은 없다.
반대 견해도 기록합니다. 주사부위반응은 루마시란 38% 대 위약 0%로 보고됐다.
재판정 기록. 원문 검증 — 39명 이중눈가림 위약대조시험의 24시간 요중 옥살산 대리지표
이 등급이 나온 채점 프로필
| 종점 | S | 대리지표 — 검사치·영상 등 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
채점표가 도출한 등급과 판정이 같습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 24시간 요중 옥살산 감소 | C | 큰 변화지만 대리지표다. |
| 신부전·신결석 감소 | ? | 6개월 대조시험이 답하지 않았다. |
교차 검증 — AI 조사·Codex 최종 게이트
자료조사와 초안에 AI를 사용하고, 블라인드 등급·적대 감사·방법론 경계규칙 재대입을 거친 뒤 Codex가 근거·등급·문안·빌드를 최종 검증했습니다. 등급이 좁혀지지 않는 경우에는 양쪽 근거와 이유를 함께 공개합니다.
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| ILLUMINATE-A 2021 | 3상 이중눈가림 위약대조 무작위시험 | 39명 무작위(26/13) | Alnylam Pharmaceuticals | 6개월 24시간 요중 옥살산 배설량의 기저 대비 백분율 변화 | 위약보정 최소제곱평균차 -53.5%p(95% CI -62.3~-44.8) | 핵심 대리지표 근거 |
영수증 — 참고 문헌 1건
인용 1건은 2026-08-26 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
Garrelfs SF, et al. N Engl J Med. 2021;384:1216-1226. PMID: 33789010.
24시간 요중 옥살산 위약대조 감소 깃발: Alnylam 후원·39명
실존확인자료조사·초안: AI 사용 · 교차검증: 블라인드 등급 + 적대 감사
최종 검증·게시 게이트: Codex · 검증 기준일: 2026-08-26 · 정정 이력: (없음)
최종 검증·게시 게이트: Codex · 검증 기준일: 2026-08-26 · 정정 이력: (없음)
이 판정 인용하기
[참값] 루마시란의 이득 × 제1형 원발성 고옥살산뇨증 요중 옥살산 감소라는 대리지표 — 근거등급 C·54점. 인용 1건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/general/lumasiran-primary-hyperoxaluria-type-1-urinary-oxalate-reduction/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
참값은 정보 제공자입니다. "무엇이 연구로 확인됐고 무엇이 확인되지 않았는지"를 전할 뿐, "먹어라·사라"를 말하지 않습니다. 그 결정은 독자와, 필요하다면 의료·법률 전문가의 몫입니다. 이 판정은 검색일까지 공개된 문헌에 근거하며 새 연구가 나오면 등급은 바뀝니다. 이곳의 어떤 내용도 의학적 조언이 아닙니다.