기보시란,
재발성 급성 간헐성 포르피린증의 연간 복합 발작률 감소 정말 도움이 될까?
보여주는 것C다. ENVISION의 급성 간헐성 포르피린증 89명에서 6개월 자료를 연율화한 복합 발작률은 기보시란 3.2 대 위약 12.5회/인년으로 74% 낮았고(P<0.001), 절대차는 9.3회/인년이었다. 이중눈가림 위약대조였지만 총 94명의 희귀질환 시험 하나이고 Alnylam이 후원하며 직원 8명이 공저했다. 간·신장 위해와 주사부위반응도 늘어 C 50점이다.
말하는 것한국에서는 2025년 기브라리주가 급성 간성 포르피린증 치료제로 허가됐고, AIP는 국가관리 희귀질환·산정특례 V118 및 의료비지원 대상이다. 다만 공개 국가자료에서 국내 AIP 환자 수와 기보시란의 현재 약제급여 여부·상한가는 정확히 확인하지 못했으므로 처방기관과 HIRA에서 개별 확인해야 한다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 1차 AIP 분석은 89명이고 전체 무작위 표본은 94명이라 희귀질환에서도 정밀도 한계가 있다.
- 6개월 ALT 3배 초과는 기보시란 7/48(15%) 대 위약 1/46(2%), 신장 이상사건은 15% 대 7%, 주사부위반응은 25% 대 0%였다.
- ENVISION 장기추적에서는 혈중 호모시스테인 증가가 기보시란 치료 94명 중 15명(16%)에게 보고됐고 2건은 중대 이상사건이었다.
연구들이 실제로 보여주는 것
36개 기관·18개국에서 급성 간성 포르피린증 94명을 48/46으로 배정했고, 1차 AIP 분석은 89명이었다. 배정은 1:1 이중눈가림으로 AHP 아형, 기존 예방적 헤민, 과거 연간발작률에 따라 층화됐고 matching placebo를 썼다. 결함 이름: 소규모. 목록의 어느 항목인가: 소규모(총 200명 미만). 요건이 충족됐다는 원문 근거: "A total of 94 patients underwent randomization"이었다. 회피 가능했는가: 가능했다 - 극희귀질환이라 매우 어렵지만, 국제 기관을 더 늘리고 모집기간을 연장해 200명 이상을 모집하는 설계는 가능했다. 단기 결함은 세지 않았다. 1차기간은 6개월로 12주 이상이었다. Alnylam Pharmaceuticals가 후원했고 Penz와 Chen·Liu·Ko·Sweetser·Garg·Vaishnaw·Kim·Simon은 전·현직 직원 및 주식·옵션 보유를 공개했다.
왜 C(50점)로 분류했나
눈가림 위약대조에서 발작률의 큰 절대·상대 감소를 보였지만, 의료결정이 섞인 복합종점, 94명 희귀질환 단일시험, Alnylam 전용근거와 간·신장 위해로 C 50점이다.
반대 견해도 기록합니다. 발작 감소는 크고 일관된 임상신호다. 장기 안전성, 임신·청소년·신장질환 하위군, 독립 실제진료 자료가 이득-위해 균형을 더 정해야 한다.
재판정 기록. 원문 직접검증 — 이중눈가림 위약대조의 큰 발작률 감소, 의료결정 복합종점, 94명 희귀질환 표본, Alnylam 후원
| 종점 | P | 환자보고 치료목표 — 증상 자체가 목표 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
채점표가 도출한 등급과 판정이 같습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 재발성 복합 발작률 감소 | C | 3.2 대 12.5회/인년, 절대차 9.3회/인년이었다. |
| 장기 안전성이 확립됨 | D | 간·신장·호모시스테인 이상과 소표본 때문에 장기 안전성을 확정할 수 없다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Balwani M 등. 2020 ENVISION 6개월 이중눈가림기 | 36기관·18개국 무작위 이중눈가림 위약대조 3상시험 | 급성 간성 포르피린증 94명 무작위(48/46); 1차 AIP 89명 | Alnylam Pharmaceuticals 후원; 회사 직원 다수 공저 및 주식·옵션 공개 | 입원·긴급진료·재택 정맥 헤민을 일으킨 복합 포르피린증 발작의 연율 | 3.2 대 12.5회/인년; 74% 상대감소(P<0.001); 절대차 -9.3회/인년 | 큰 위약대조 발작감소이나 94명 제조사 단일시험 |
| ENVISION 장기 안전성 36개월 보고 | 같은 ENVISION 시험의 공개연장 안전성 보고 | 기보시란 노출 94명 | Alnylam Pharmaceuticals 후원·직원 공저 | 장기 이상사건, 간·신장·호모시스테인 | 혈중 호모시스테인 증가 15/94(16%), 중대 2건 | 같은 시험 장기 위해 보완이며 독립 재현은 아님 |
영수증 — 참고 문헌 3건
인용 3건은 2026-08-18 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-08-18 · 정정 이력: (없음)
이 판정 인용하기
[참값] 기보시란은 급성 간헐성 포르피린증의 재발성 발작에서 이득 — 근거등급 C·50점. 인용 3건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/general/givosiran-recurrent-attacks-acute-intermittent-porphyria/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
참값은 정보 제공자입니다. "무엇이 연구로 확인됐고 무엇이 확인되지 않았는지"를 전할 뿐, "먹어라·사라"를 말하지 않습니다. 그 결정은 독자와, 필요하다면 의료·법률 전문가의 몫입니다. 이 판정은 검색일까지 공개된 문헌에 근거하며 새 연구가 나오면 등급은 바뀝니다. 이곳의 어떤 내용도 의학적 조언이 아닙니다.